Una nuova, anzi innovativa, terapia oncologica è stata approvata dalla Commissione europea (Ce). Si tratta di tisagenlecleucel – farmaco sviluppato da Novartis, noto in precedenza come Ctl019 – che ha ricevuto parere positivo per due diverse indicazioni: potranno infatti beneficiare della terapia pazienti pediatrici e giovani adulti fino ai 25 anni con leucemia linfoblastica acuta (Lla) a cellule B refrattaria, in recidiva post-trapianto oppure in seconda o successiva recidiva, e pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl) recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica. Le tempistiche per la disponibilità di tisagenlecleucel in ogni paese dipenderanno da molteplici fattori, tra cui l’onboarding dei centri di trattamento qualificati per le indicazioni appropriate, nonché l’espletamento delle procedure nazionali relative al rimborso. Presso i principali centri di trattamento qualificati si stanno già effettuando corsi di formazione atti a facilitare un’erogazione sicura e omogenea. Sviluppato in collaborazione con l’università della Pennsylvania, tisagenlecleucel è un medicinale ‘vivo’, prodotto individualmente per ciascun paziente, mediante la riprogrammazione delle cellule del suo stesso sistema immunitario. Utilizza infatti le cellule T (linfociti T) del paziente stesso per combattere il cancro ed è l’unica terapia con recettore antigenico chimerico delle cellule T (Car-T) che ha ricevuto l’approvazione regolatoria nella Ue per queste due distinte neoplasie a cellule B. “L’approvazione di tisagenlecleucel rappresenta una svolta trasformativa per i pazienti in Europa che hanno bisogno di nuove opzioni terapeutiche - ha affermato Liz Barrett, chief executive officer di Novartis oncology - Perseguendo tenacemente il suo obiettivo di ridisegnare la cura del cancro, Novartis sta realizzando un’infrastruttura globale per la fornitura di terapie cellulari Car-t, laddove prima non ne esisteva alcuna”. L’approvazione è basata sulla revisione dei due unici studi clinici registrativi globali con Car-t – Juliet ed Eliana – che sono stati condotti su pazienti provenienti da otto paesi europei. Nel corso di questi studi, tisagenlecleucel ha dimostrato tassi di risposta robusti e continuativi e un profilo di sicurezza coerente in due popolazioni di pazienti difficili da trattare. Nel 2012, Novartis e l’università della Pennsylvania hanno sottoscritto una collaborazione globale per continuare ricerca e lo sviluppo di terapie cellulari Car-t – incluso tisagenlecleucel – per il trattamento sperimentale dei tumori. “Quando l’università della Pennsylvania e Novartis hanno deciso di lavorare insieme per sviluppare la terapia Car-t, il nostro obiettivo principale era chiaro e ambizioso: rispondere ai bisogni insoddisfatti dei pazienti ed estendere, migliorare e salvare la vita umana - ha dichiarato Carl June, professore della cattedra Richard W. Vague di immunoterapia presso il dipartimento di patologia e medicina di laboratorio e direttore del Centro di immunoterapie cellulari presso l’Abramson cancer center - Siamo orgogliosi che il nostro impegno nello sviluppo di terapie Car-t possa ora offrire alla comunità emato-oncologica europea una novità foriera di nuova speranza”. La Lla a cellule B e il Dlbcl sono entrambi neoplasie aggressive, caratterizzate da significative lacune terapeutiche per i pazienti. In Europa, la Lla rappresenta l’80 per cento circa dei casi di leucemia tra i bambini e, per i pazienti che sperimentano recidiva dopo il trattamento standard, la prognosi è spesso sfavorevole. Questo basso tasso di sopravvivenza pone in ulteriore evidenza la necessità di nuove opzioni di trattamento. Il Dlbcl rappresenta fino al 40 per cento di tutti i casi di linfoma non Hodgkin ed è quindi il sottotipo più diffuso. Per i pazienti che sperimentano recidiva o che non rispondono alla terapia iniziale, le opzioni di trattamento in grado di fornire risposte durature sono limitate, e i tassi di sopravvivenza sono bassi. (FABRIZIA MASELLI)