Tiroide, una nuova terapia per il 'tumore midollare'

Arriva in Italia Vandetanib, nuovo farmaco sviluppato da AstraZeneca, la prima terapia approvata per il trattamento di questa rara forma di tumore che colpisce ogni anno 200 italiani

Far conoscere meglio la malattia e migliorare il sistema di presa in carico dei pazienti sono i principali obiettivi del “Manifesto del Tumore Midollare della Tiroide – 10 punti per conoscere e riconoscere una malattia rara” promosso da AstraZeneca e dall'Osservatorio Malattie Rare. “Fino a ieri l'unica soluzione contro il carcinoma midollare della tiroide era l'asportazione della lesione cancerosa e dell'intera ghiandola tiroidea. Ma per le diagnosi tardive, in caso di malattia in fase avanzata o metastatica, non avevamo a disposizione cure valide, anche perché chemio e radioterapia hanno dimostrato di essere inefficaci. Oggi però esiste una terapia innovativa: Vandetanib si è dimostrato efficace nel ridurre la velocità di crescita e addirittura nel bloccare le cellule tumorali”, commenta Rossella Elisei, professore associato del Dipartimento di Endocrinologia dell'Università di Pisa. “La terapia con Vandetanib - aggiunge Elisei - richiede l'assunzione di una compressa al giorno, non implica ospedalizzazione e può essere seguita direttamente da casa. La nuova terapia stabilizza la malattia e permette di avere uno stile di vita soddisfacente, trasformando di fatto un tumore in una malattia cronica”. Il progresso scientifico. Tre generazioni, tanto è bastato alla ricerca medica e farmacologica per cambiare la storia naturale di un tumore raro, che fino a pochi anni fa aveva ben poche possibilità di cura. “È emblematica - racconta Sebastiano Filetti, professore di Medicina Interna, Università Sapienza di Roma – la storia famigliare di Gaetano Partipilo (nella foto), un noto jazzista italiano, che ha ereditato dalla madre il tumore midollare della tiroide, che in 1 caso su 4 si trasmette geneticamente. La mamma del musicista non ha risposto alla chemioterapia, che era l'unica terapia disponibile, ed è scomparsa in giovane età. Il jazzista, invece, è stato inserito in un trial sperimentale con Vandetanib: in pochi mesi la nuova terapia gli ha permesso di controllare la malattia e migliorare la qualità di vita, trasformando una patologia oncologica in una malattia cronica. Infine, le sempre maggiori conoscenze scientifiche hanno permesso di monitorare la figlia del jazzista sin dalla nascita, di scoprire tempestivamente la stessa mutazione genetica e di asportarle chirurgicamente la tiroide prima della manifestazione della stessa malattia. In sintesi, il progresso scientifico nell'arco di pochi decenni, ha permesso di controllare una patologia prima letale e di arrivare in certi casi a prevenirla”. Il farmaco. “Vandetanib, frutto della ricerca di AstraZeneca, è il primo farmaco ad oggi specificamente studiato per il trattamento del carcinoma midollare della tiroide in stadio avanzato - conclude Nicola Braggio, Presidente di AstraZeneca Italia - ed è il primo vero progresso terapeutico degli ultimi 20 anni per questa rara forma di tumore. Il trattamento con Vandetanib rappresenta quindi un'importante speranza per i pazienti affetti da questa rara patologia che, fino a ieri, era priva di terapie efficaci. È un risultato che riteniamo importante per i pazienti, la comunità scientifica, le istituzioni e per la nostra stessa azienda, impegnata da sempre nella ricerca di soluzioni di alto valore scientifico anche per alcune delle malattie più rare al mondo”. (A. S.)