Farmaci: molecola 'da Nobel' arriva a pazienti italiani, cura malattia rara occhi

Roma, 25 gen. (AdnKronos Salute) - Pubblicata in Gazzetta ufficiale la determinazione 62/2018 che autorizza la commercializzazione di Cenegermin (Oxervate*), il principio attivo sviluppato da Dompé, azienda biofarmaceutica italiana, per la cura della cheratite neurotrofica moderata o grave, una malattia rara e invalidante dell'occhio, a oggi orfana di trattamento. Alla base di cenegermin ci sono decenni di ricerca 'made in Italy', a partire dagli studi del Premio Nobel Rita Levi Montalcini che scoprì il nerve growth factor (Ngf), per giungere poi alla collaborazione tra Dompé e centri di eccellenza in oftalmologia rinomati a livello internazionale. Cenegermin è il nome del principio attivo del farmaco, ed è la versione ricombinante del nerve growth factor (Ngf) umano, sviluppata e messa a punto attraverso un processo produttivo biotecnologico originale di Dompé. Cenegermin è quindi una proteina del tutto simile a quella naturalmente prodotta dal corpo umano, coinvolta nello sviluppo, nel mantenimento e nella sopravvivenza delle cellule nervose. Somministrato in gocce oculari in pazienti con cheratite neurotrofica moderata o grave, questo collirio può aiutare a ripristinare i normali processi di guarigione dell'occhio e riparare il danno della cornea. Cenegermin è stato messo a punto presso il Polo di Ricerca e produzione Dompé dell'Aquila grazie alla tecnologia del Dna ricombinante, con l'utilizzo di batteri in cui viene introdotto un gene che consente ai batteri stessi di produrre il fattore di crescita nervoso umano. Il farmaco ha ricevuto dall'Aifa il requisito di innovazione terapeutica, è stato quindi inserito nel fondo per i farmaci innovativi. Le potenzialità del nerve growth factor in campo oftalmico sono state esplorate dai ricercatori di Anabasis, azienda di ricerca italiana confluita nel Gruppo Dompé, che ha successivamente sviluppato una formulazione oftalmica di Ngf per gli stadi preclinici e clinici di varie patologie che interessano sia la parte anteriore dell'occhio, come la cheratite neurotrofica e la sindrome dell'occhio secco, sia la parte posteriore, come la retinite pigmentosa e il glaucoma. A partire dai primi studi condotti con Ngf di origine murina, Dompé ha sviluppato un processo idoneo alla produzione su scala industriale di Ngf ricombinante umano (rhNgf) presso l'impianto biotecnologico dell'Aquila, autorizzato a produrre attraverso la tecnologia del Dna ricombinante, ovvero attraverso il trasferimento in un batterio di materiale genetico umano, con il batterio stesso che quindi diventa in grado di produrre Ngf completamente umanizzato. La decisione di proseguire gli studi su Ngf in ambito oftalmico rappresenta una scelta del tutto aderente alla stessa mission di Dompé: le malattie rare degli occhi rappresentano infatti un bisogno di salute che in molti casi le attuali proposte terapeutiche non sono in grado di soddisfare. Dompé ha dunque intrapreso la ricerca nella prospettiva di individuare un possibile trattamento per la cheratite neurotrofica, patologia rara e orfana di cura, e di altre malattie dell'occhio, tra le quali la retinite pigmentosa e la sindrome dell'occhio secco. La cornea, una sorta di 'finestra trasparente' che ricopre l'iride e lascia filtrare la luce in entrata, ha un ruolo fondamentale nel passaggio degli stimoli visivi fino alla retina, dove sono recepiti e inviati al cervello per la decodificazione. Questa membrana ha un'innervazione particolarmente diffusa. Il trattamento con soluzione oftalmica a base di rhNgf punta a ristabilire l'innervazione dell'area corneale che può essere compromessa da diverse cause patologiche (interventi chirurgici, infezioni erpetiche, traumi, ustioni, eccetera) e a consentire un recupero della funzione visiva. Per il suo innovativo meccanismo d'azione, rhNgf potrà in futuro trovare spazio in patologie oculari anche gravi che possono condurre alla perdita della vista, come ad esempio il glaucoma, e forme di degenerazioni retiniche congenite, quale la retinite.