Per trattare il mieloma multiplo necessario l'approccio integrato

Uno studio di real life dimostra come la scelta accurata della terapia iniziale può migliorare la prognosi del paziente ritardando la comparsa delle recidive, con ricadute positive dal punto di vista clinico che economico sul Ssn

Passare a un approccio di medicina sempre più basato sulla generazione di valore è la sfida a cui tutti gli operatori della sanità, dai clinici, alle istituzioni e ai payer, devono tendere per continuare ad assicurare la sostenibilità dei servizi sanitari. Da qui l'importanza dei risultati di uno studio di real life sull'impatto economico del mieloma multiplo presentati al simposio 'Change the horizon: dal farmaco al disease management nel mieloma multiplo' promosso da Celgene in occasione del Congresso della Società Italiana di Farmacia Ospedaliera e dei Servizi Farmaceutici delle Aziende Sanitarie (Sifo). Lo studio, oltre a evidenziare il peso dei costi di ospedalizzazione, dimostra come un'accurata impostazione terapeutica iniziale permetta non solo di migliorare la prognosi del paziente, posticipando la comparsa di recidive e il conseguente cambio di trattamento, ma anche di assicurare un vantaggio economico significativo per il sistema. Tra le patologie oncoematologiche, il mieloma multiplo è quella in cui i progressi della ricerca hanno fatto registrare i maggiori passi avanti negli ultimi anni portando nella pratica clinica diverse nuove terapie in grado di consentire un miglior controllo della malattia, allontanando il rischio di recidiva, e migliorare la qualità di vita dei pazienti. Il mieloma multiplo è ancora oggi il secondo tumore del sangue più diffuso dopo i linfomi non-Hodgkin e colpisce ogni anno in Italia oltre 5 mila persone, prevalentemente anziani tra i 65 e i 70 anni, spesso affetti da comorbidità. Per sua natura, questa malattia, ancora oggi inguaribile, è caratterizzata da fasi di remissione e recidive, momenti in cui dopo un periodo di controllo il tumore torna a manifestarsi. “L'obiettivo del trattamento resta quindi quello di ritardare quanto più possibile la comparsa di una recidiva, o progressione, preservando la qualità di vita dei pazienti”, spiega Felicetto Ferrara, direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia-AORN A. Cardarelli di Napoli. La comparsa della recidiva nel mieloma multiplo ha un forte impatto sia da un punto di vista clinico e organizzativo che psicologico per il paziente. Se per quest'ultimo aspetto è fondamentale offrire al paziente tutto il supporto e le informazioni necessarie per essere preparato ad affrontare questo evento, dal punto di vista clinico e organizzativo la risposta arriva oggi dalle nuove terapie in grado di prolungare la fase di remissione e ritardare la ricomparsa del tumore. In particolare, l'impatto economico della recidiva di malattia è stato oggetto di un recente studio di real life che ha preso in esame i dati disponibili nei database amministrativi di cinque ASL italiane. I risultati dell'analisi mostrano come i maggiori costi associati alla gestione dei pazienti con mieloma multiplo siano riconducibili ai costi di ospedalizzazione, in particolare in presenza di trapianto di cellule staminali. Su un costo medio per singolo paziente, calcolato annualmente, pari a 18.753,13 euro, i costi di ospedalizzazione pesano per il 56,8 per cento seguiti da quelli per farmaci (32,5 per cento) e per le prestazioni ambulatoriali (10,7 per cento). “Inoltre, si è osservato come il periodo di tempo per il trattamento successivo si riduca con il proseguire dei cambi di linea terapeutica: dalla prima alla seconda linea è in media di 14.2 mesi mentre dalla seconda alla terza linea è in media di 11.5 mesi. Sia nel caso della prima che della seconda linea di trattamento si è registrata una tendenza decrescente nei costi del singolo paziente calcolati mensilmente dopo 24 mesi di terapia: rispettivamente da 3.759 euro a 448 euro e da 5.375 euro a 527 euro – ha spiegato Luca Degli Esposti, presidente e direttore generale CliCon - Questi risultati suggeriscono che una scelta accurata della terapia iniziale può migliorare la prognosi dei pazienti, essendo collegata a un maggiore intervallo tra i trattamenti, e confermano i dati presenti in letteratura sul vantaggio economico legato al prolungamento del tempo della comparsa della recidiva”. Questi dati incoraggiano un cambio di paradigma nella valutazione di patologie complesse come il mieloma multiplo, verso un approccio integrato che tenga in considerazione tutte le variabili nel medio-lungo periodo. Si osserva una crescente complessità nella gestione di questa malattia, tipica delle patologie croniche e oncologiche, dovuta all'arrivo di numerose terapie innovative per il trattamento del mieloma multiplo. “L'elevato livello di complessità è determinato dal fatto che il percorso di diagnosi, cura ed assistenza di questi pazienti, nella maggior parte anziani e affetti da altre comorbidità, è diluito in lunghi periodi di tempo e caratterizzato da eventi e procedure che impattano in maniera estremamente eterogenea sugli esiti clinici e percepiti, sull'utilizzo delle risorse del Ssn e sui costi di gestione – afferma Mattia Altini, direttore sanitario IRST IRCCS, Meldola (FC) - La sfida è quindi intervenire sulle aree critiche, individuare le innovazioni che incrementano il valore delle attività erogate dal servizio sanitario, programmare i servizi adeguatamente ai bisogni e monitorare costantemente la spesa sanitaria (per paziente e pro-capite) e le variazioni ingiustificate come segnali d'attenzione”. L'attenzione ai percorsi ed agli effetti del farmaco sugli stessi deve essere un punto centrale nella politica e gestione dell'assistenza sanitaria. È però evidente come sia necessario comunque governare l'ingresso di nuovi farmaci, affinché questi non generino un aumento incontrollato della spesa. In un periodo storico in cui stiamo assistendo all'introduzione continua di nuove terapie per il trattamento di patologie gravi, specialmente in campo oncologico, cresce l'attenzione dei decisori pubblici sulla sostenibilità delle terapie stesse e sulle politiche di contenimento dei costi. La percezione diffusa, alimentata anche da tetti vincolanti sulla spesa farmaceutica che non riflettono l'andamento tendenziale della spesa, è che la spesa per farmaci sia fuori controllo. I dati però ci forniscono evidenze ben diverse. Un recente studio ha per la prima volta preso in esame la spesa farmaceutica in cinque Paesi europei, tra cui l'Italia, calcolata tenendo conto dei dati aggregati e pubblici sugli effetti degli sconti e degli accordi di rimborso condizionato, nonché di eventuali payback associati al superamento dei tetti di spesa. “I risultati evidenziano come il tasso annuale medio di crescita storica nei cinque Paesi europei (2010-2016), risulta pari al 3,4 e al 2 per cento se si considera rispettivamente la spesa al lorda e al netta degli effetti di sconti e payback; la previsione di crescita netta è stimata nei cinque paesi all'1,5 contro il 2,9 per cento calcolata sui prezzi di listino – afferma Claudio Jommi, responsabile scientifico Osservatorio Farmaci, Cergas, SDA Bocconi - Numeri che dimostrano come i sistemi sanitari siano stati in grado di governare la spesa per farmaci e che la crescita futura della spesa farmaceutica effettiva sia in linea con i tassi di crescita economica a lungo termine. Il dato è particolarmente interessante per l'Italia dove, più che in altri Paesi e in particolare per i farmaci oncologici, si registra una propensione a ricorrere agli accordi di rimborso condizionato. In particolare, l'Italia è il paese dove la differenza prospettica tra crescita della spesa a prezzi lordi e netti risulta maggiore (dal 3,2 per cento annuo fino al 2021 all'1,1 per cento netto)”. “In oltre 10 anni di ricerca abbiamo cambiato il paradigma di trattamento del mieloma multiplo, introducendo una classe di farmaci orali, gli immunomodulanti, che hanno contribuito a migliorare sopravvivenza, qualità di vita e controllo a lungo termine della malattia - ha affermato Jean-Yves Chatelan, amministratore delegato di Celgene Italia - L'attenzione alla sostenibilità dei sistemi sanitari è fondamentale ma da sola non basta a rispondere alle sfide future di salute. Deve continuare a muoversi di pari passo con l'impegno nella ricerca medica per continuare ad alimentare il progresso scientifico”. (STEFANO SERMONTI)