Genzyme: Incerti, impegno in sclerosi multipla, malattie rare e terapia genica

Lione, 11 ott. - (Adnkronos Salute) - Sclerosi multipla, malattie rare e terapia genica. Questi i principali settori di ricerca in cui l'azienda biotech Genzyme, recentemente acquisita dalla francese Sanofi, e' impegnata con l'obiettivo di "colmare gli unmet clinical needs, i bisogni clinici non soddisfatti dei pazienti". E per quanto riguarda la terapia genica, in particolare, "dopo l'arrivo in Europa del primo farmaco di questo tipo in assoluto nei mesi scorsi, possiamo dire che entro 10 anni arriveranno tante altre risposte per molte patologie". Parola di Carlo Incerti, Chief Medical Officer della societa' con quartier generale a Cambridge, Massachusetts (Usa) e base in Italia a Modena, presente al 28esimo Congresso dell'European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (Ectrims), in corso a Lione. Sono due i farmaci che Genzyme ha in pipeline per la sclerosi multipla, entrambi giunti al termine della fase di sperimentazione pre-registrativa: Aubagio* (teriflunomide) e' una terapia orale per singola somministrazione giornaliera approvata dalla Fda americana nel settembre 2012 come nuovo trattamento per i pazienti affetti da forme recidivanti di Sm: ha mostrato una significativa efficacia rispetto ai parametri chiave di attivita' di malattia, comprese la riduzione di recidive, il rallentamento della progressione della disabilita' fisica e la riduzione del numero di lesioni cerebrali rilevabili attraverso risonanza magnetica (studio Temso fase 3). Domani al congresso saranno presentati i dati di un altro studio di fase III, Tower, effettuato contro placebo su persone con forme recidivanti di Sm. Lemtrada* (alemtuzumab) e' invece un anticorpo monoclonale umanizzato attualmente studiato come potenziale terapia per le forme recidivanti di Sm. "Un prodotto potenzialmente rivoluzionario per la sclerosi multipla - assicura Incerti - perche' i dati mostrano che con una somministrazione endovena per 5 giorni il primo anno di terapia e per 3 giorni il secondo, una buona parte dei pazienti trattati non ha piu' bisogno di trattamento".