Roche: anche nei pazienti ‘difficili'le cure efficaci contro l'emofilia A

Presentati in occasione del 59° congresso annuale della Società americana di ematologia (Ash) i risultati degli studi clinici attualmente in corso per valutare il potenziale ruolo di emicizumab

Nel mondo circa 320 mila individui sono affetti da emofilia A, patologia ereditaria caratterizzata da un'insufficienza della coagulazione che provoca emorragie incontrollate e spesso spontanee soprattutto a livello delle articolazioni o dei muscoli. Le persone affette da emofilia A soffrono della mancanza, totale o parziale, di una proteina della coagulazione chiamata fattore VIII. Nei soggetti sani, in caso di sanguinamento, il fattore VIII determina un passaggio fondamentale per la coagulazione del sangue e quindi l'interruzione dell'emorragia.Oltre all'impatto sulla qualità di vita delle persone – dolore, gonfiore cronico, deformità, mobilità ridotta e danno articolare a lungo termine si accompagnano spesso a questa patologia - i sanguinamenti cui sono soggette le persone con emofilia A possono mettere a rischio la loro vita se colpiscono organi vitali, come il cervello. Sembrano però essere vicine nuove opzioni terapeutiche: Roche, in occasione del 59° congresso annuale della Società americana di ematologia (Ash), ha presentato nuovi dati derivanti dal programma di sviluppo clinico di emicizumab, attualmente in corso: “I dati dimostrano la riduzione continua dei sanguinamenti nel tempo con emicizumab in profilassi e consolidano il potenziale di questo medicinale, recentemente approvato dalla Food and drug administration (Fda) di ridefinire gli standard di trattamento per questa patologia - ha dichiarato Sandra Horning, chief medical officer e head of global product development di Roche – stiamo continuando a studiare emicizumab nell'ambito di un solido programma di sviluppo clinico per contribuire al progresso delle cure per tutte le persone che soffrono di emofilia A, indipendentemente dall'età o dalla presenza di inibitori, e per offrire opzioni terapeutiche che richiedano una minore frequenza di somministrazione”. Haven 1 e Haven 2. Tali dati includono un aggiornamento dei risultati derivante da un più lungo tempo di osservazione nell'ambito degli studi registrativi Haven 1 e Haven 2, in corso su soggetti difficili da trattare, gli individui affetti da emofilia A che presentano inibitori del fattore VIII.  Infatti una grave complicanza del trattamento è rappresentata dallo sviluppo di inibitori nei confronti delle terapie sostitutive del fattore VIII. Gli inibitori sono anticorpi sviluppati dal sistema immunitario dell'organismo che si legano al fattore VIII sostitutivo e ne bloccano l'efficacia, rendendo difficile, se non impossibile, ottenere un livello di fattore VIII sufficiente a controllare i sanguinamenti. Da tali risultati emerge che la profilassi settimanale per via sottocutanea con emicizumab ha dimostrato un'efficacia superiore rispetto al precedente trattamento con agenti bypassanti, somministrati in profilassi oppure al bisogno. Questi nuovi risultati, ottenuti dagli studi registrativi più ampi mai condotti su soggetti affetti da emofilia A con inibitori, avvalorano ulteriormente il ruolo di emicizumab come potenziale nuova importante opzione terapeutica per questi adulti, adolescenti e bambini. Haven 4. Sono stati inoltre presentati anche alcuni dati dello studio di fase III Haven 4 - attualmente in corso – che evidenziano che la profilassi con emicizumab, somministrato una volta ogni quattro settimane in pazienti di età uguale o superiore a 12 anni affetti emofilia A con o senza inibitori, ha impatto un impatto positivo sulla patologia: dopo un tempo di osservazione mediano di otto settimane, l'85,7 per cento dei pazienti ha manifestato zero sanguinamenti nel periodo di trattamento con emicizumab. “Nell'emofilia la profilassi è il miglior trattamento per la prevenzione dei sanguinamenti e quindi dei danni articolari a lungo termine. Tuttavia tale regime richiede spesso frequenti infusioni endovenose e non sempre protegge dai sanguinamenti intercorrenti che i pazienti con emofilia A possono manifestare -  ha affermato la dottoressa Elena Santagostino, responsabile unità emofilia presso il centro emofilia e trombosi Angelo Bianchi Bonomi - fondazione Cà Grande, ospedale Maggiore Policlinico di Milano e Presidente dell'Associazione italiana centri emofilia (Aice) - i dati aggiornati degli studi Haven 1 e Haven 2, presentati all'Ash, consolidano la promettente efficacia di emicizumab nel gruppo di pazienti che hanno sviluppato inibitori contro il fattore VIII. Inoltre la possibilità di somministrazione per via sottocutanea una volta a settimana o anche meno frequentemente, da quanto risulterebbe dai dati preliminari dello studio Haven 4, potrebbe alleviare l'impatto associato alla somministrazione degli attuali trattamenti, facilitando l'aderenza alla terapia di profilassi”. (MATILDE SCUDERI)