Tumori e leucemia del sangue, la cura genica che cambia la storia: salvato un bimbo, speranza per molti

Il bambino di 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta refrattaria alle terapie convenzionali e senza più speranza di vita, che è stato curato il mese scorso con cellule “riprogrammate” geneticamente, è stato certificato come “guarito” ed è stato dimesso tre giorni fa dall'Ospedale Bambino Gesù di Roma. È considerato il “paziente 1”, ovvero il primo italiano ad aver subìto tale metodo rivoluzionario, e ad oltre trenta giorni dall'infusione della cura genica dal suo sangue e dal suo midollo sono sparite tutte le cellule tumorali leucemiche, non ve n'è più traccia e lui è stato considerato in remissione completa, riconsegnato ai suoi genitori e rimandato a casa. Leggi anche: Cancro, malattia ereditaria? La risposta della scienza I medici ed i ricercatori del centro di oncoematologia hanno prelevato i linfociti T del piccolo paziente, le cellule cioè fondamentali della risposta immunitaria, li hanno modificati geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio, chiamato CAR ( Chimeric Antigenic Receptor), il quale ha potenziato i linfociti e li ha resi in grado, una volta reinfusi nel paziente con una semplice flebo, di riconoscere ed attaccare tutte le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino a distruggerle ed eliminarle completamente. Cioè un bambino per il quale si era persa ogni speranza, considerato inguaribile, e nel quale ogni chemio-terapia classica aveva fallito, come pure il trapianto di midollo eseguito, con questo nuovo trattamento oggi invece sta bene, è sano e può tornare a vivere il resto della sua vita lontano dai medici e dagli ospedali. La terapia genica con cellule modificate Car-T è stata sperimentata con successo già nel 2012 negli Stati Uniti, su una bambina di 7 anni affetta dalla stessa patologia, dai ricercatori dell'University di Pennsylvania, presso il Children Hospital di Philadelphia, ma l'approccio adottato dai nostri ricercatori differisce parzialmente da quello nord-americano, perché nel percorso della modificazione genetica è stato inserito anche una sorta di gene “suicida”, (iC9), attivabile in caso di eventi avversi, in grado di bloccare l'azione dei linfociti modificati, realizzando in tal modo un vero e proprio farmaco biologico completo, di attacco e difesa, pronto ad ogni evenienza, sintetizzato interamente all'interno dell'Officina Farmaceutica (Cell Factory) del Bambino Gesù a San Paolo. NUOVO APPROCCIO Secondo Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia genica dell'ospedale romano, si tratta di un approccio innovativo alla cura di molte altre neoplasie, e per Bruno Dalla Piccola, direttore scientifico dell'Opbg, la tecnica è la vera pietra miliare nel campo della medicina personalizzata, e la prima reale strategia più promettente nella ricerca contro il cancro. Nello stesso nosocomio della capitale altri pazienti sono in attesa di ricevere questo trattamento, tra i quali un adolescente con la stessa leucemia linfoblastica acuta, ed una bambina affetta da neuroblastoma, il tumore solido del cervello più frequente in età pediatrica, ed ambedue i giovanissimi ricoverati hanno le stesse reali probabilità di risposta positiva come quella ottenuta dal “paziente 1” appena dimesso e considerato guarito. L'infusione di linfociti geneticamente modificati per essere reindirizzati con precisione verso il bersaglio tumorale rappresenta il futuro della cura contro le neoplasie maligne, con prospettive più che incoraggianti, ed anche se la cautela è d'obbligo, i risultati ottenuti inducono a sperare, perché questa è certamente un'arma in più a vantaggio di quei pazienti che hanno fallito i trattamenti convenzionali o che, per varie ragioni, non possono avere accesso al trapianto di midollo o di cellule staminali. PICCOLI PAZIENTI Il professor Franco Locatelli, scienziato ematologo di fama internazionale, contattato telefonicamente si esprime con la solita prudenza : «È ancora troppo presto per certificare con assoluta certezza la guarigione del bambino, ma quel paziente è di fatto in remissione completa, perché non ha più nemmeno l'ombra di una cellula leucemica nel suo midollo. Per noi è un motivo di grande gioia, oltre che di fiducia e soddisfazione per l'efficacia della terapia, e abbiamo già altri piccoli pazienti candidati a questo trattamento sperimentale. Questa è una nuova strategia per debellare malattie per le quali per anni non siamo riusciti ad ottenere risultati soddisfacenti. Il nostro orgoglio è di essere riusciti in tempi record a creare un'Officina Farmaceutica, a farla funzionare, a certificarla e ad andare in produzione, e siamo certi che a breve avremmo risultati analoghi nel campo di diverse malattie genetiche, come ad esempio la talassemia, la atrofia muscolare spinale o la leucodistrofia». Tra le molte eccellenze della genialità italica, questa della ematologia oncologica romana è una delle più importanti, perché restituire la vita ad un essere destinato a morire, e guarirlo, è una vittoria non solo di quel reparto e di quei medici, ma un motivo di orgoglio di tutti noi italiani. di Melania Rizzoli