Due persone affette da una rara e severa malattia autoimmune del sistema nervoso sono in remissione da oltre 15 anni dopo aver ricevuto un trapianto di cellule staminali. È il risultato di uno studio riportato sulla rivista scientifica Nature, che potrebbe aprire nuove prospettive per il trattamento di patologie finora considerate difficili da controllare. I pazienti, un uomo e una donna, soffrivano di un disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), una malattia in cui il sistema immunitario attacca erroneamente il midollo spinale e il nervo ottico, causando attacchi improvvisi e spesso gravi che possono portare a perdita della vista, paralisi e altre complicazioni neurologiche.
La NMOSD si manifesta in episodi ricorrenti che possono durare giorni o settimane e lasciare danni permanenti. I trattamenti oggi disponibili possono ridurre la frequenza delle ricadute, ma non sono sempre efficaci nei casi più gravi. Nel caso dei due pazienti descritti nello studio pubblicato su Nature, le terapie tradizionali non erano riuscite a controllare la malattia. La svolta è arrivata con un trattamento sperimentale chiamato trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche. La procedura prevede la raccolta di cellule staminali da un donatore e il loro successivo utilizzo per “ricostruire” il sistema immunitario del paziente.
L’obiettivo è resettare il sistema immunitario, eliminando le cellule responsabili dell’attacco autoimmune e sostituendole con nuove cellule potenzialmente non aggressive. Secondo i dati riportati su Nature, entrambi i pazienti sono rimasti in remissione per oltre 15 anni dopo il trattamento. L’uomo ha recuperato una vita normale, arrivando a costruire una famiglia, mentre la donna ha mostrato un miglioramento significativo della funzionalità degli arti e non necessita più di terapie farmacologiche continue. I ricercatori sottolineano che non si tratta necessariamente di una “cura definitiva” nel senso assoluto del termine, ma di un controllo della malattia estremamente duraturo e stabile nel tempo. Il trattamento è lo stesso utilizzato in alcune patologie del sangue e in alcuni tumori, ma il suo impiego per malattie autoimmuni come la NMOSD rappresenta una novità importante.
Secondo gli autori dello studio, tra cui il neurologo Massimo Filippi dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, i risultati ottenuti indicano che questa strategia potrebbe essere esplorata in studi clinici più ampi per valutare la sua efficacia su un numero maggiore di pazienti. Gli esperti invitano alla prudenza: si tratta infatti di un numero molto limitato di casi e di una procedura complessa e non priva di rischi. Tuttavia, la durata eccezionale della remissione osservata in entrambi i pazienti rappresenta un segnale forte. Lo studio pubblicato su Nature suggerisce che, in alcuni casi selezionati, il “reset” del sistema immunitario attraverso le cellule staminali potrebbe offrire una possibilità concreta di controllo a lungo termine di malattie autoimmuni gravi, aprendo scenari finora inesplorati nella medicina rigenerativa
