Terapie geniche e cellulari:come si garantisce l'accesso?

Si stima che entro il 2030 potrebbero essere lanciate a livello globale fino a 60 nuove terapie avanzate. Uno studio condotto da Altems analizza i modelli di finanziamento per garantire la sostenibilità del Servizio sanitario nazionale

L'Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari (Altems) dell'Università Cattolica del Sacro Cuore ha presentato i risultati di una nuova analisi sul modello di pagamento value-based: un approccio innovativo in grado di tenere conto dell'impatto a lungo termine delle nuove terapie, quelle cellulari e genetiche, capaci di cambiare definitivamente la vita dei pazienti. I dati sono stati presentati in occasione dell'evento ‘Terapia genica: una sfida per il servizio sanitario nazionale, un'opportunità per i pazienti', che si è tenuto a Roma negli scorsi giorni e che ha visto riuniti alcuni dei più autorevoli esponenti del sistema salute si sono riuniti per confrontarsi su come il sistema sanitario debba affrontare le opportunità e le sfide aperte dall'arrivo delle terapie avanzate in termini di accesso e sostenibilità. L'evento è stato promosso da Altems, in collaborazione con lo studio legale Ls Cube e realizzato con il contributo incondizionato di Bluebirdbio, azienda biotech focalizzata nella ricerca sulla terapia genica per lo sviluppo di trattamenti per gravi patologie genetiche rare e tumori. Cosa sono queste terapie? Le terapie avanzate stanno ormai diventando una realtà in grado di modificare la storia naturale di diverse patologie gravi, con opzioni di trattamento fino ad oggi limitate e con importanti bisogni di salute non soddisfatti. Si tratta della frontiera più avanzata della cosiddetta medicina personalizzata: trattamenti basati su metodologie e tecniche complesse sviluppate a partire dalle cellule stesse dei singoli pazienti e in grado di agire sulla causa genetica all'origine delle patologie, determinando benefici per i pazienti potenzialmente a vita.Nel prossimo decennio si prospetta un'ondata di terapie avanzate: entro il 2030 potrebbero essere lanciate a livello globale fino a 60 nuove terapie cellulari e genetiche, curando complessivamente circa 1 milione e 350 mila pazienti e circa 50 mila pazienti all'anno. Ma l'introduzione di queste terapie - che segnano un passaggio epocale nel trattamento di diverse malattie rare e oncologiche - non può prescindere da un ripensamento dell'intero sistema salute che deve essere preparato ad accogliere queste innovazioni rendendole effettivamente disponibili per i pazienti. In particolare, i modelli di pagamento e finanziamento tradizionali, pensati per farmaci in grado di trattare patologie acute o croniche e basati sul costo unitario del prodotto o della procedura, non considerano in modo adeguato l'impatto a lungo termine dei trattamenti innovativi. L'analisi in breve. L'analisi elaborata da Altems, ‘Value-Based Pricing per la terapia genica per i pazienti affetti da β-talassemia trasfusione dipendenti', ha l'obiettivo di definire uno schema di pagamento per una terapia genica per i pazienti affetti da β-talassemia che possa garantire da un lato l'accesso dei pazienti al farmaco e, dall'altro, la sostenibilità per il Servizio sanitario nazionale (Ssn) e il rispetto del principio di salute universale che caratterizza il sistema italiano. “Sulla base delle evidenze reperite in letteratura e di un modello che simula l'impatto sul budget del Ssn in due differenti scenari, un sistema di finanziamento basato su una rateizzazione annuale è risultato, ad oggi, il modello più adatto per garantire equilibrio tra l'accesso per i pazienti alle cure più innovative e sostenibilità – ha spiegato il professor Americo Cicchetti, direttore Altems, università Cattolica del Sacro Cuore – Tale modello si basa sul rimborso della terapia su un orizzonte temporale pluriennale, dando così valore a terapie in grado di rispondere a bisogni di salute non ancora soddisfatti e al tempo stesso garantendo, nel breve termine, lo sblocco e la riallocazione di risorse da investire in altri ambiti sanitari. I vantaggi di questo modello includono il potenziale di premiare l'innovazione realmente funzionante e di allineare meglio i costi con il periodo di tempo oltre il quale i benefici sono tangibili nel paziente, riducendo così il budget di impatto iniziale e il costo, considerato, nel caso di terapie geniche o altamente innovative, la principale barriera di accesso per i pazienti idonei al trattamento”. Nello specifico, il modello ha simulato l'impatto economico per il Ssn della terapia genica per la β-talassemia trasfusione-dipendente in due differenti scenari. Nel primo, il costo pieno della terapia genica è sostenuto interamente al momento della somministrazione al paziente e del compimento delle procedure insite nel processo di cura. Nel secondo, tale pagamento viene rateizzato in un orizzonte temporale di 5 anni e legato all'efficacia del trattamento. I commenti. “Le terapie avanzate rappresentano una rivoluzione epocale nell'ambito della medicina essendo destinate a cambiare la storia naturale di molti pazienti affetti da patologie maligne (neoplastiche o no) migliorandone significativamente la prospettiva e qualità di vita. Si tratta di una vera opportunità per i pazienti, ma anche di una sfida per il nostro Ssn, a oggi meritoriamente orientato in una prospettiva solidaristica che garantisce indistintamente a tutti i cittadini del nostro Paese l'accesso ai migliori trattamenti - ha spiegato Franco Locatelli, professore ordinario di pediatria, università 'La Sapienza' di Roma e direttore del dipartimento di oncoematologia e terapia cellulare e genica dell'ospedale Bambino Gesù di Roma - Studiare modelli innovativi di pagamento per le terapie avanzate che garantiscano da un latol'accesso dei pazienti a queste nuove terapie e, dall'altro, la sostenibilità per il Ssn è, dunque, quanto mai prioritario". "Usando il Dna come se fosse un farmaco, la terapia genica è vicina a diventare realtà non pretendendo di inventare nuovi geni, ma di correggere quelli che non funzionano, moltiplicando l'efficacia di alcuni e riducendo al silenzio altri – ha concluso la senatrice Paola Binetti, presidente dell'Integruppo parlamentare malattie rare e membro della Commissione permanente igiene e sanità del Senato – sono terapie che curano, mettendo la persona in condizione di curare se stessa con il suo Dna, dopo averlo riparato in una logica di medicina che è al tempo stesso di altissima precisione e di massima personalizzazione. Un piccolo capolavoro in cui natura e cultura trovano un nuovo punto di equilibrio. In questa ottica il costo non può rappresentare un ostacolo. Pensare a modelli di pagamento innovativi come una soluzione è un obbligo sociale e i pagatori devono iniziare a mettersi in discussione cambiando il paradigma: sviluppare modelli non su orizzonti temporali brevi in linea con i loro budget di spesa annuali, ma per un più lungo periodo di tempo, in modo che i costi possano essere coperti insieme alla realizzazione di benefici, non solo clinici ma anche sociali, come la capacità produttiva nei giovani pazienti”.