Leucemia Linfatica Cronica (LLC): con l'innovazione terapeutica cambio di passo nei percorsi di cura

L'ondata di innovazione terapeutica sta rivoluzionando le prospettive di cura di tumori per decenni considerati ‘incurabili'. Un'epoca nuova attende i pazienti affetti da Leucemia Linfatica Cronica, la più diffusa delle leucemie

Sta arrivando la grande onda dell'innovazione oncologica che rivoluzionerà nei prossimi anni le prospettive di cura di tumori considerati per decenni incurabili. L'onco-ematologia come da tradizione fa da apripista: trattamenti impensabili fino a pochi anni fa stanno modificando la storia naturale di leucemie, linfomi e mielomi. In particolare, per i pazienti affetti da Leucemia Linfatica Cronica, la forma leucemica più diffusa in Occidente, le prospettive di cura stanno cambiando velocemente con l'arrivo di nuovi ed efficaci farmaci. La vera sfida adesso è quella di coniugare queste importanti opportunità cliniche con la sostenibilità del Sistema Salute, la cui governance è affidata alle competenze delle singole Regioni. La sanità del Lazio è da sempre molto attenta al tema dell'innovazione terapeutica e diagnostica in onco-ematologia e guarda ad essa come a un peculiare modello per il governo di una cronicità che impatta sia in termini di volumi assistenziali che di rete per il Sistema Sanitario Nazionale. Innovazione terapeutica, accesso alle novità e sostenibilità dei Servizi Sanitari Regionali rappresentano temi di grande attualità e rilevanza nell'attuale complesso scenario della politica sanitaria. Queste tematiche sono il focus del Tavolo regionale di confronto ‘Onco-Ematologia: innovazioni in corso', che si è tenuto nella sede della Regione Lazio, con la partecipazione di clinici, farmacologi, rappresentanti dei pazienti e delle Istituzioni regionali del Lazio. L'incontro, promosso da Pro Format Comunicazione con il contributo incondizionato di AbbVie, è realizzato con il patrocinio della Regione Lazio e del Comune di Roma. La Leucemia Linfatica Cronica (LLC) è una neoplasia ematologica che consiste nell'accumulo nel sangue, nel midollo osseo e nei linfonodi, di linfociti B, le cellule che in condizioni fisiologiche ci proteggono dalle infezioni e che in questo caso subiscono una trasformazione maligna. Questa forma leucemica è la più diffusa nel mondo occidentale, rappresenta il 25-30 per cento di tutte le leucemie ed è peculiare della persona anziana, più frequente nei maschi con un'età media alla diagnosi di 70 anni. «La Leucemia Linfatica Cronica è in costante aumento, legato all'invecchiamento della popolazione – dichiara Alessandro Andriani, direttore UOC di Ematologia, ASL di Frosinone – l'incidenza cresce con l'età ed è di circa 5 nuovi casi/100 mila abitanti/anno. Si prevede in questo momento di avere circa 3 mila nuove diagnosi l'anno. L'atteggiamento terapeutico nei confronti di questa malattia sta cambiando: i nuovi farmaci hanno modificato la storia naturale della LLC allungando la sopravvivenza libera da malattia di questi pazienti». L'innovazione che si sviluppa dalla ricerca scientifica si traduce in continui miglioramenti della qualità di vita e permette costanti progressi in termini di efficacia dei trattamenti, riduzione degli effetti collaterali, minore tossicità e maggiore tollerabilità oltre ad un uso facilitato dei farmaci. Tutto ciò ha ripercussioni molto significative sulla popolazione anziana con tumori del sangue. «Il recente innovativo approccio per il trattamento della LLC prevede nuove associazioni terapeutiche a tempo definito – afferma Luca Laurenti, dirigente medico, UOC di Ematologia e Trapianto di cellule staminali emopoietiche del Policlinico Gemelli di Roma – queste terapie sono decisamente a vantaggio del paziente anziano e con comorbidità, proprio perché si utilizzano gli stessi farmaci che si usavano prima a tempo indeterminato e si interrompevano per progressione o per tossicità, in più a questi farmaci orali oggi si associa un'immunoterapia con anticorpi monoclonali che permette di interrompere il trattamento a 24 mesi o a 12 mesi in alcuni casi. Si tratta perciò di terapie chemio-free e di durata fissa. Il ritorno economico nell'utilizzo delle nuove combinazioni terapeutiche, che sono molto costose, sta proprio nella durata limitata del trattamento e nell'assenza di effetti collaterali». Un vero e proprio cambio di passo, quindi, quello che si è registrato nella gestione del paziente onco-ematologico, grazie alla ricerca e all'innovazione, ma anche grazie alla qualità dell'assistenza. «L'approccio ai tumori del sangue sta cambiando rapidamente – dice Marco Vignetti, presidente di Fondazione GIMEMA e vice presidente AIL – intanto guariscono o si cronicizzano in tanti altri casi. I termini ricerca e assistenza sono cruciali, non sono entità separate ma l'una vive dell'altra in ematologia. Osservando i pazienti in tempo reale riusciamo a capire l'efficacia del nuovo trattamento e i suoi effetti collaterali.  Se non si fa ricerca non si segue bene il paziente. Laddove non c'è ricerca o non c'è assistenza si denuncia un grave deficit culturale dal punto di vista della gestione della sanità». I grandi passi avanti dell'innovazione terapeutica in onco-ematologia stanno cambiando radicalmente l'approccio ai tumori del sangue, rivoluzione che continuerà anche in futuro. Ma l'introduzione di farmaci innovativi impatta anche sulla gestione delle risorse ospedaliere e della governance della spesa sanitaria. «In questo momento nel Lazio, 400 pazienti affetti da LLC sono in trattamento con i nuovi farmaci, che incidono per il 13% della spesa totale degli onco-ematologici ­– spiega Massimo Sansone, farmacista IRCCS Istituti Fisioterapici Ospedalieri, Roma – i farmaci innovativi vanno sempre considerati come un'opportunità e non pensati solo in termini di spesa, però bisogna creare percorsi di appropriatezza prescrittiva. Nel caso specifico della LLC siamo di fronte ad un'aspettativa di terapia a termine e allora l'obiettivo è molto importante, anche se bisognerà monitorare nel tempo il reale impatto di questi farmaci». Le nuove terapie non solo impattano sotto il profilo economico ma consentono in molti casi l'interruzione del trattamento con riduzione di eventi avversi la cui gestione richiede attivazione di risorse e ulteriori prestazioni, in più riducono il rischio di progressione della malattia. Di conseguenza la qualità di vita dei pazienti onco-ematologici subisce un netto miglioramento. «L'accesso all'innovazione si traduce in migliore qualità di vita – sottolinea Sabrina Nardi, responsabile AIL Pazienti – e in alcuni casi significa guarigione o perlomeno cronicizzazione. Accedere all'innovazione per questi pazienti vuol dire avere un futuro e una prospettiva di vita significativamente migliore. Inoltre, accedere all'innovazione è un diritto delle persone malate e un dovere etico e morale del Sistema Salute favorire questo accesso». Ruolo chiave nell'ondata di innovazione in onco-ematologia è rappresentato dalle aziende che sono impegnate ad investire in Ricerca e Sviluppo per trovare soluzioni e strategie di diagnosi e cura dei tumori del sangue, specie in quelli dove maggiori sono i bisogni terapeutici. «Come azienda biofarmaceutica globale siamo impegnati nel rispondere alle sfide più grandi in tema di salute – fa notare Federico Fucetola, direttore Market Access&Government Affairs AbbVie Italia – ed è per questo motivo che crediamo fermamente nel ruolo dell'innovazione, in particolare in quelle aree come l'onco-ematologia, dove i bisogni sono più marcati. Per vincere queste sfide è fondamentale la collaborazione di tutti gli attori: aziende, operatori sanitari, istituzioni e associazioni pazienti». (EUGENIA SERMONTI)