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Tumore, una modifica al Dna per curare il cancro. I primi clamorosi risultati su tre malati

9 Novembre 2019

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Tumore, una modifica al Dna per curare il cancro. I primi clamorosi risultati su tre malati

I primi risultati dimostrano che funziona. Non si può ancora cantare vittoria definitiva contro il cancro, ma l' ottimismo è giustificato. Un' altra terapia sperimentale potrebbe aprire una strada, finora inesplorata, per sconfiggere il tumore. Si tratta di una nuova strategia, messa a punto negli Stati Uniti, che utilizza una tecnica "manipolatrice" del Dna. Lo scopo è quello di alterare le nostre informazioni genetiche in modo tale da "caricare" il sistema immunitario compromesso dalle cellule maligne e permettergli di distruggerle, annientando il cancro. La tecnica, chiamata Dna Crispr, è stata già sperimentata su tre pazienti, dando come detto risultati per ora positivi. Due dei tre pazienti avevano un mieloma multiplo, un tumore maligno del sangue, mentre l' altro un sarcoma, una forma molto rara di cancro che si forma all' interno dei tessuti molli dell' organismo. Tutti e tre in stadio avanzato, non avevano risposto a chemioterapie, radioterapie e alla medicina tradizionale.

I ricercatori hanno estratto le cellule T del sistema immunitario dai soggetti e le hanno trattate con il Crispr rendendo la risposta al tumore più aggressiva. Ai tre pazienti sono state poi infuse 100milioni di queste cellule modificate e il follow up più lungo è arrivato a sei mesi. «La buona notizia è che sono tutti vivi», ha detto Edward A. Stadmauer, dell' University of Pennsylvania Abramson Cancer Center. «La risposta migliore che abbiamo visto al momento - ha aggiunto - è la stabilizzazione della loro malattia».  Al contrario di altre terapie sperimentali, danni gravi collaterali per ora non ce ne sono stati. E questo fa già ben sperare.

Cellule "guerriere" - La tecnica è simile a quella utilizzata nella ormai nota alle cronache terapia Car-T, entrata in commercio quest' anno in Europa. Anche con la Crispr, i linfociti T del paziente, le cellule "guerriere" del nostro sistema immunitario, vengono prelevati, modificati in laboratorio e in seguito reinfusi nelle vene dei malati. Ma nel caso di questa nuova tecnica il meccanismo si complica leggermente.

Invece di limitarsi ad"armare" le cellule T con un recettore chimerico come nel caso delle Car-T, i ricercatori rimuovono innanzitutto tre geni. Le prime due modifiche servono per eliminare i recettori naturali della cellula T, assicurandosi che questa sia in grado di legarsi alla parte corretta delle cellule tumorali. "Aggiustano" cioè in questo modo il sistema immunitario malato non più in grado di funzionare nei pazienti affetti dal cancro. E poi sopravviene una terza modifica: rimuovono un ultimo gene che impedisce, spesso, ai linfociti di svolgere il loro lavoro contro i tumori. Infine le cellule vengono dotate di "un' arma" potente per distruggere il cancro.

Così hanno fatto proprio nel caso specifico dei tre pazienti: i ricercatori dell' Università della Pennsylvania hanno prelevato i globuli bianchi, hanno rimosso i tre geni indesiderati, che potrebbero interferire con la capacità delle cellule di combattere il cancro o causare altri effetti gravi nei pazienti. Poi hanno usato un virus per armare le cellule con una "bomba biologica" mirata ad attaccare una proteina presente sulle cellule malate. I risultati non sono stati ancora pubblicati, ma saranno presentati il mese prossimo al meeting dell' American Society of Hematology a Orlando. «Questo è davvero solo l' inizio di un' intera generazione di trattamenti», ha dichiarato Stadtmauer.

Piedi di piombo - I ricercatori ora sperano di usare Crispr per trattare una serie di malattie genetiche. Lo strumento è già stato utilizzato sperimentalmente contro l' anemia falciforme, mentre alcuni medici cinesi hanno affermato di aver già usato Crispr per curare vari tipi di cancro.

La tecnologia è relativamente nuova e bisogna andarci coi piedi di piombo: qualcuno ad esempio teme che si possa in qualche modo modificare il gene sbagliato. Tutte le variabili del caso devono essereverificate. Per ora però le cose sembrano procedere per il meglio: le cellule infuse sono ancora vive dopo diversi mesi. Adesso occorrerà altro tempo per capire se questi "guardiani" combattano davvero il tumore. Le prossime fasi dello studio, che coinvolgerà più pazienti, faranno luce sui risultati. Prima della fine dell' anno, ha affermato lo studioso, un numero maggiore di malati riceverà cellule trattate con Crispr per combattere la leucemia.

di Miriam Romano

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