(Adnkronos) - Scoperto nel 2009 proprio dal team di Andrea Ballabio, il direttore del Tigem di Napoli, Tfeb e' in grado di attivare a sua volta altri geni coinvolti nella rimozione dei rifiuti cellulari, mettendo in moto una vera e propria squadra di "spazzini" chiamati autofagosomi e lisosomi. Negli ultimi anni, quindi, i ricercatori dell'istituto Telethon partenopeo si sono concentrati nel capire come sfruttare questo gene nell'ambito di malattie di varia natura dovute all'accumulo di proteine tossiche. "In questo lavoro continua Brunetti-Pierri - abbiamo dimostrato nel modello animale di deficit di alfa-1-antitripsina come la terapia genica con Tfeb sia in grado di ridurre l'accumulo della versione tossica della proteina, nonche' la degenerazione delle cellule epatiche, tipica della malattia. Parallelamente, non si sono osservati effetti tossici, il che ci fa ben sperare in vista di una possibile applicazione futura nell'uomo, in questa e in altre patologie dovute all'accumulo di proteine tossiche. Va sottolineato che questo approccio terapeutico non ha effetto sui sintomi polmonari della malattia, che tuttavia possono essere trattati con altri approcci farmacologici".
