Alnylam riceve l'approvazione per l'uso di patisiran in Europa

Il farmaco è indicato per l'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (amiloidosi hATTR) negli adulti con polineuropatia allo stadio 1 o 2: primo agente terapeutico RNAi mai approvato nell'Unione Europea

La Commissione europea (CE) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di patisiran per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (amiloidosi hATTR) nei pazienti adulti con polineuropatia allo stadio 1 o 2. Onpattro, questo il nome del farmaco, si basa su una scoperta scientifica vincitrice del premio Nobel ed è il primo agente terapeutico basato sulla tecnologia RNA Interference (RNAi) a essere approvato nell'Unione Europea. «L'approvazione è il risultato di molti anni di dedizione e un passo avanti verso l'offerta di un trattamento che può cambiare la vita dei pazienti affetti da amiloidosi hATTR e quella dei loro familiari – ha affermato Theresa Heggie, responsabile per l'Europa di Alnylam Pharmaceuticals – Patisiran ha dimostrato di migliorare la polineuropatia, contrastando il danno neuropatico nella maggior parte dei pazienti e migliorando la qualità della vita delle persone affette da questa patologia: è l'inizio di un nuovo capitolo nel trattamento di questa malattia rara, a rapida progressione e con esito fatale. Vogliamo esprimere la nostra profonda gratitudine ai pazienti, che hanno partecipato alle sperimentazioni cliniche di Onpattro, alle loro famiglie e ai caregiver che li hanno supportati; allo stesso modo ringraziamo i clinici e lo staff di ricerca, senza i quali questo importante risultato non sarebbe mai stato raggiunto. Non vediamo l'ora di applicare il nostro innovativo approccio terapeutico per aiutare in futuro anche i pazienti affetti da altre malattie rare». «Fino a poco tempo fa, i pazienti a cui veniva diagnosticata l'amiloidosi ATTR ereditaria avevano davanti a sé un futuro incerto. La mancanza di trattamenti in grado di bloccare o contrastare la progressione della malattia aveva come conseguenza il graduale e inevitabile declino della funzionalità quotidiana, ponendo un grave fardello non solo sui pazienti, ma anche sui loro partner e caregiver – spiega il professor Philip N. Hawkins, Ph.D, FRCP, FRCPath, FMedSci, del Centro nazionale per l'amiloidosi, Divisione di Medicina, University College London Medical School, Royal Free Hospital, Regno Unito – Patisiran non solo potrebbe trasformare la vita dei pazienti, ma anche il modo in cui concepiamo e trattiamo l'amiloidosi ATTR ereditaria». Molte malattie gravi, croniche e potenzialmente fatali, come l'amiloidosi hATTR, sono causate da un'anomalia o da una mutazione che interferisce nel modo in cui l'organismo produce le proteine. L'RNAi è un approccio completamente nuovo al trattamento di tali malattie, che si concentra sulla proteina in cui è presente l'anomalia responsabile della patologia, piuttosto che sulla cura dei sintomi. Gli agenti terapeutici RNAi sono, quindi, una categoria di farmaci assolutamente innovativa. La decisione della Commissione europea (CE) si è basata sulla valutazione degli effetti di patisiran in pazienti affetti da amiloidosi hATTR e del suo profilo di sicurezza, dimostrato dallo studio di fase III APOLLO. Il Riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP) comprende i dati relativi agli endpoint primari e secondari di APOLLO, nonché agli endpoint cardiaci esplorativi. L'Agenzia europea per i medicinali ha esaminato patisiran con la procedura di valutazione accelerata, prevista per i medicinali considerati di grande interesse per la salute pubblica e l'innovazione terapeutica. (EUGENIA SERMONTI)