Dopo 25 anni un nuovo farmacocontro la leucemia mieloide acuta

Per lunghissimo tempo la terapia di questo tumore del sangue è rimasta immutata, ma con l'approvazione della midostaurina le cose sono cambiate. Ne beneficeranno i pazienti con mutazione Flt3

Per decenni non ci sono state variazioni rilevanti nell'arsenale terapeutico usato per combattere la leucemia mieloide acuta (Lma), ma qualcosa sta cambiando: l'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha infatti approvato in regime di rimborsabilità un nuovo farmaco a base di midostaurina, l'unica terapia a bersaglio molecolare in grado di migliorare significativamente le condizioni di circa un terzo dei pazienti con Lma, quelli che esprimono mutazioni della tirosinchinasi 3 Fms-simile (Flt3). “La Lma è una patologia caratterizzata da un'aspettativa di vita limitata e da scarse opzioni terapeutiche, che colpisce prevalentemente gli over 65. In Italia vengono registrati circa 3500 nuovi casi ogni anno – spiega il dottor Felicetto Ferrara, specialista in ematologia e primario della divisione di ematologia dell'ospedale Antonio Cardarelli di Napoli - Essa rappresenta circa il 25 per cento di tutte le leucemie dell'adulto e al contempo ha  il tasso di sopravvivenza più basso di tutte le leucemie dell'adulto. Fino a poco tempo fa esisteva una situazione paradossale, poiché le conoscenze sui meccanismi patogenici di questa leucemia crescevano ma non venivano sviluppati nuovi farmaci, per questo la disponibilità della midostaurina costituisce davvero un notevole passo avanti per le persone che ne soffrono”. L'approvazione si basa sui dati dello studio clinico Ratify, il più vasto condotto finora nei pazienti nuova diagnosi con mutazione Flt3 con questo specifico tipo di Lma e i suoi risultati sono stati recentemente pubblicati sul New England Journal of Medicine. “Fino al 2017 la terapia per Lma è sempre stata costituita dalla chemioterapia e dal trapianto di midollo osseo - afferma Giuseppe Rossi, direttore della struttura complessa di ematologia e del dipartimento di oncologia clinica degli Spedali civili di Brescia - Ora possiamo usufruire del primo farmaco che lavora specificatamente solo sulle cellule leucemiche di questo tumore particolarmente aggressivo. I benefici clinici della midostaurina, in aggiunta alla chemioterapia, sono evidenti soprattutto per i pazienti la cui leucemia è caratterizzata dalla mutazione del gene Flt3, contro la quale midostaurina è selettivamente diretta. Per questi pazienti la nuova terapia rappresenta il primo importante sviluppo nel trattamento dopo oltre 25 anni di latenza terapeutica. Siamo in presenza di un miglioramento della durata mediana di vita da 25 a 70 mesi con una riduzione del rischio di morte del 23 per cento. Il 10 per cento dei pazienti in più rispetto al passato può beneficiare della guarigione definitiva”. La Lma si definisce tale perché ha un rapidissimo sviluppo, pertanto è importante diagnosticarla tempestivamente per iniziare una terapia mirata il più presto possibile. In Italia esiste un network che mette in comunicazione i medici ematologi con i laboratori dove si eseguono  esami del sangue molto sofisticati, indispensabili per fare la diagnosi precoce. Si tratta di LabNet realizzata dal Gruppo italiano malattie ematologiche dell'adulto (Gimema) con il supporto di Novartis. Il network nasce nell'ambito della leucemia mieloide cronica; da qualche anno è nato anche LabNet dedicato alla Lma: 12 laboratori italiani, già accreditati per lo studio genetico-molecolare di questo tipo di leucemia, sono stati inseriti nella piattaforma LabNetLma, mentre 19 sono in fase di attivazione. Il progetto LabNetLma garantisce a tutti i pazienti la stessa accuratezza negli esami diagnostici, a prescindere dal centro presso il quale vengono trattati. “Il ruolo di LabNet è essenziale al fine di rendere uniforme e omogenea per i nostri pazienti la diagnosi, secondo criteri accettati a livello internazionale – afferma Francesco Lo Coco, professore ordinario di ematologia, università Tor Vergata di Roma - Ciò significa che non ci sono disparità di approccio e che tutti i pazienti con Lma nel nostro paese potranno avere una diagnosi moderna e avanzata che consenta di individuare in modo più preciso la terapia personalizzata”. “Siamo orgogliosi che il nostro impegno nella ricerca consenta di offrire alla comunità emato-oncologica la piena rimborsabilità di midostaurina, la prima target therapy per i pazienti con Lma Flt3 mutata. Si tratta di una novità terapeutica importante, tanto rilevante che Aifa ne ha riconosciuto l'innovatività. – afferma Luigi Boano, general manager Novartis oncology Italia – Questo comporta, tra gli altri vantaggi, un rapido accesso al farmaco su tutto il territorio nazionale, con un notevole beneficio per i pazienti.” Da oggi midostaurina è rimborsato in Italia anche per la terapia di una malattia rara: la mastocitosi sistemica avanzata. Il nuovo farmaco è unico trattamento per tre sottotipi di mastocitosi, noti collettivamente con la definizione di mastocitosi sistemica avanzata, tutte patologie caratterizzate da un'aspettativa di vita limitata e da scarse opzioni terapeutiche. (MATILDE SCUDERI)