Antonio Gaudioso (CittadinanzAttiva): “ecco come facilitare l'accesso dei pazienti alle terapie innovative”

I pazienti italiani sono troppo spesso tagliati fuori dalle novità terapeutiche. Il ritardo, nel caso delle CAR-T, è stato di 15 mesi rispetto al resto d'Europa. Ecco come, secondo Gaudioso, si potrebbe ridurre questo gap

L'innovazione, parlando di terapie, in Italia fa una fatica incredibile ad arrivare ai pazienti. Alla fine, come è successo nelle scorse settimane con le CAR-T (Chimeric antigen receptor T cells), magari arriva, ma con un  ritardo importante rispetto agli altri Paesi europei e con una serie di cavilli e paletti in più. Nel caso delle CAR-T poi, tanti sono ancora i problemi aperti, dalla selezione dei centri autorizzati a praticare quella terapia, ai costi (circa 325 mila euro a trattamento), ai limiti d'età imposti dall'AIFA, che fissa a 70 anni il tetto massimo di trattamento. Ne abbiamo parlato con un grande esperto di diritti dei pazienti, Antonio Gaudioso, segretario generale di CittadinanzAttiva, di ritorno dal congresso dell'American Society of Hematology, che ha appena chiuso i battenti ad Orlando (Usa). Che impressioni ha ricavato dalle novità in tema di terapia ascoltate al congresso dell'ASH e quando saranno disponibili anche per i pazienti italiani? Al congresso dell'ASH è emerso come ci siano delle straordinarie innovazioni, che non sono di là da venire, ma che sono già tra noi. Novità straordinarie dal punto di vista dell'innovazione scientifica e della ricerca, che richiedono un cambio di paradigma del modello di regolazione del nostro Paese. Partendo da due assunti. Il primo è che, una volta di più rischiamo che i tempi della politica non siano coincidenti con quelli dei bisogni dei cittadini. E allora ci dobbiamo porre si il problema di come dare delle risposte concrete. Queste si possono dare lavorando su una migliore organizzazione del modello di regolazione e questo perché per problemi nuovi non si possono utilizzare strumenti e modelli vecchi. Lei parla del modello di pagamento al risultato imposto da AIFA alle terapie a base di CAR-T? Ci sarebbe bisogno, così come si è iniziato a fare, ma bisognerebbe andare in modo ancor deciso, a far sì che da un lato ci sia un modello di pagamento e di rimborso sulla base delle evidenze e dei risultati, che però ad esempio dovrebbe prevedere anche un cambiamento del modello tradizionale di contabilità di Stato. Finora ad esempio, quando si va a stanziare una cifra per trattare un certo paziente, questa va impegnata tutta nell'anno di riferimento. Per alcune terapie innovative invece, potrebbe essere utile cambiare il modello di contabilità di Stato, facendo in modo che ad esempio il pagamento venga effettuato ‘per cassa', e cioè pagando e contabilizzando solo quanto effettivamente si spende. Su alcuni pazienti purtroppo la terapia non sarà efficace; quindi, non sarà necessario pagare tutto il periodo di trattamento previsto. Ci saranno invece altri pazienti (sperabilmente tanti) che avranno benefici concreti. La voce dei pazienti come può entrare (e condizionare)  questi processi decisionali? Abbiamo visto che c'è bisogno di cambiare il modello di regolazione. Ma c'è bisogno anche di utilizzare nuovi strumenti, legati alle evidenze scientifiche provenienti dai real world data. Quindi da questo punto di vista, il coinvolgimento attivo dei pazienti, anche come fornitori di dati e di informazioni, può aiutare il regolatore a fare le previsioni non solo sull'efficacia di un farmaco, ma anche sulla spesa degli anni successivi, e questo permette di avere un orizzonte strategico più utile e qualificato. Da questo punto di vista, l'istituzionalizzazione dei Patient Reported Outcomes (PRO) come strumento di governo è senza dubbio un elemento molto importante. Perché dà la possibilità ad esempio anche di avere un'idea del valore delle terapie, calata sui bisogni delle persone, sulla loro qualità di vita. Cosa pensa della decisione di AIFA di impedire l'accesso alla terapia CAR-T ai pazienti over-70? Credo sia sbagliato ‘perimetrare' per età, la tipologia di cure da somministrare alle persone, delimitandola entro un certo arco temporale. Anche perché, se pensiamo che abbiamo fatto sacrifici per una vita  per avere la possibilità, quella volta che si ha una patologia, di accedere ad un trattamento, trovo poco etica questa perimetrazione. E' più etico invece ragionare sulla qualità della vita che il singolo paziente, sia esso giovane o anziano, avrà con quel tipo di terapia. Penso che questo sia più trasparente, più corretto e da questo punto di vista è dunque ancor più importante la possibilità della scienza di dialogare anche con le persone, ingaggiandole in questo tipo di percorso e facendo loro capire quando è giusto utilizzare certe terapie e quando no. Questa dell'innovazione scientifica può essere veramente un grande banco di prova per ricostruire il rapporto di fiducia tra medico e paziente. Ma i pazienti italiani ancora conoscono poco la possibilità di accedere alle terapie innovative entrando in una sperimentazione clinica. Cosa fare al riguardo? Questo è un altro importante aspetto relativo a queste innovazioni scientifiche straordinarie, che dimostra una volta di più l'inadeguatezza del nostro Paese e la necessità di intervenire in modo chirurgico,  per l'accesso ai clinical trial. Un accesso corretto, trasparente, accelerato, facilitato darebbe la possibilità di dare una valvola di sfogo a quei pazienti che non possono attendere i tempi del regolatore, per le valutazioni di costo-efficacia dell'innovazione. Il modello dei clinical trial nel nostro Paese funziona ancora molto male. C'è una parte rilevante dei trial clinici che non raggiunge gli obiettivi di arruolamento perché le persone non lo sanno. Ci stiamo battendo da anni da questo punto di vista perché ci sia un accesso trasparente e un confronto trasparente tra domanda e offerta. E' necessario fare in modo che tutti i  pazienti italiani abbiano la possibilità di conoscere quali sono in quel momento i clinical trial attivi nel nostro Paese e possano partecipare al reclutamento. E quindi il ‘combinato disposto' di quanto abbiamo detto e cioè lavorare sul costo-efficacia, lavorare sul rapporto medico-paziente in termini di ingaggio, lavorare sui clinical trial, lavorare su un modello diverso di regolazione, sono tutti elementi di un puzzle che, se messi insieme, potrebbero permettere forse non di risolvere tutti i problemi, ma almeno di avere una modalità di governo necessaria in un momento in cui l'innovazione non può essere vista come un problema, ma come una straordinaria soluzione. Pur avendo grossi problemi tecnici, operativi, organizzativi, economici, che comunque vanno affrontati. E l'unico modo per farlo è coinvolgere tutti quanti. Pazienti compresi. (MARIA RITA MONTEBELLI)