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Glaucoma, la terapia genica rivoluzionaria: risultati senza precedenti

di Paola Natalimercoledì 10 giugno 2026
Glaucoma, la terapia genica rivoluzionaria: risultati senza precedenti

3' di lettura

Per la prima volta nella storia della medicina, una persona ha ricevuto una terapia genica progettata per far tornare giovani le cellule invecchiate. Si tratta di un momento che molti ricercatori attendono da anni e che potrebbe aprire una nuova frontiera nella lotta contro le malattie legate all’età. La notizia riguarda un innovativo studio clinico avviato dall’azienda biotecnologica Life Biosciences di Boston e riportato dalla prestigiosa rivista scientifica Nature. L’obiettivo è testare una tecnica nota come “riprogrammazione cellulare parziale”, un approccio che mira a riportare indietro l’orologio biologico delle cellule senza cancellarne completamente l’identità. 

In pratica, gli scienziati stanno cercando di convincere cellule ormai invecchiate a comportarsi come se fossero nuovamente giovani. Per riuscirci, la terapia attiva tre geni specifici che sembrano in grado di ripristinare alcune caratteristiche tipiche delle cellule giovani. Secondo diversi ricercatori, questa strategia potrebbe un giorno contribuire a ringiovanire organi danneggiati dall’età e a contrastare malattie degenerative oggi prive di cure efficaci. La prima applicazione clinica riguarda il glaucoma, una patologia che può provocare danni irreversibili al nervo ottico e portare alla cecità. La speranza degli scienziati è che le proteine prodotte dai tre geni riescano a stimolare la rigenerazione dei neuroni del nervo ottico, le cellule nervose che trasmettono le informazioni visive dall’occhio al cervello. Normalmente questi neuroni non sono in grado di rigenerarsi negli adulti, motivo per cui i danni causati dal glaucoma risultano spesso permanenti. Il primo partecipante allo studio è stato trattato il 9 giugno, segnando l’inizio di una sperimentazione considerata tra le più ambiziose nel settore della longevità e della medicina rigenerativa. La posta in gioco, tuttavia, è estremamente alta. Sebbene gli studi sugli animali abbiano fornito risultati incoraggianti, la sicurezza della riprogrammazione cellulare rappresenta ancora una delle principali preoccupazioni della comunità scientifica. Alcuni esperti temono infatti che, se il processo non fosse controllato con precisione, determinate cellule potrebbero perdere la propria identità e acquisire caratteristiche tumorali. “La riprogrammazione ha un enorme potenziale se può essere utilizzata in modo sicuro nelle persone”, ha dichiarato Matt Kaeberlein, esperto di biologia dell’invecchiamento e cofondatore della società Optispan. Lo stesso ricercatore sottolinea però che la tecnologia è ancora nelle sue fasi iniziali e che il rischio di effetti collaterali gravi non può essere ignorato.

Proprio per questo motivo gli occhi sono stati scelti come primo banco di prova. Eventuali complicazioni sarebbero infatti più circoscritte rispetto a quelle che potrebbero verificarsi intervenendo su organi vitali come cuore, fegato o cervello. Le basi scientifiche di questa terapia risalgono a una ricerca pubblicata nel 2020 dal laboratorio del genetista David Sinclair della Harvard Medical School. In quello studio, anch’esso pubblicato su Nature, l’attivazione degli stessi tre geni nei topi aveva favorito la rigenerazione dei neuroni del nervo ottico e persino il recupero della vista in animali anziani o affetti da glaucoma. Da allora Life Biosciences ha continuato a sviluppare la tecnologia testandola su roditori e primati non umani. Secondo l’azienda, gli studi preclinici non hanno evidenziato effetti avversi gravi, un risultato che ha consentito il passaggio alla sperimentazione sull’uomo. Sebbene sia ancora troppo presto per sapere se il trattamento funzionerà nei pazienti, il primo passo è stato compiuto. Se la riprogrammazione cellulare parziale dovesse dimostrarsi sicura ed efficace, potrebbe inaugurare una nuova era della medicina, in cui non ci si limita a rallentare l’invecchiamento, ma si tenta concretamente di invertire alcuni dei suoi effetti biologici.